siRNA-molekylet standser produktionen af amyloidproteiner ved at interferere med RNA-produktionen af unormale TTR-proteiner. Dette forhindrer akkumulering af disse proteiner i forskellige organer i kroppen og hjælper patienterne med at håndtere denne sygdom.
Hvordan virker siRNA for at dæmpe genet?
I RNAi , små dobbeltstrengede RNA'er behandlet fra lange dobbeltstrengede RNA'er eller fra transskriptioner, der danner stamløkker, silence-gen ekspression ved hjælp af flere mekanismer – ved at målrette mRNA til nedbrydning, ved at forhindre mRNA-translation eller ved at etablere områder med silenced kromatin.
Hvordan fungerer siRNA?
siRNA'er. siRNA'er er meget specifikke og syntetiseres norm alt for at reducere translationen af specifikke messenger-RNA'er (mRNA'er). Dette gøres for at reducere syntesen af bestemte proteiner. De dannes ud fra dobbeltstrenget RNA transskriberet og derefter skåret i størrelse i kernen, før de frigives til cytoplasmaet.
Hvordan virker RNAi, der involverer siRNA?
Under RNAi skæres eller "skæres" langt dsRNA i små fragmenter ~21 nukleotider lange af et enzym kaldet "Dicer". Disse små fragmenter, kaldet små interfererende RNA'er (siRNA), binder til proteiner fra en særlig familie: Argonaute-proteinerne.
Hvordan virker siRNA på niveau med biologi?
siRNA er et kort, dobbeltstrenget fragment af RNA, som binder og sp alter mRNA gennem en RISC –RNA-inducerende lyddæmpningskompleks.